Дети с СМА умерли в ходе лечения самым дорогим препаратом в мире

Двое детей с СМА из России и Казахстана умерли при лечении препаратом Zolgensma. Причиной обеих смертей стала острая печеночная недостаточность через 5—6 недель после введения препарата, сообщает Reuters со ссылкой на заявление пресс-службы производителя лекарства — швейцарской фармкомпании Novartis.

СМА — одно из самых часто встречающихся генетических заболеваний из разряда редких: оно встречается у одного новорожденного из 6—10 тысяч. Если в семье есть ребенок с СМА, он должен получать паллиативную помощь, поскольку заболевание прогрессирующее. Однако степени заболевания очень разные: одни пациенты умирают в младенчестве, другие — живут до старости.

В мире существует три препарата для ее лечения: Nusinersen, «Рисдиплам» и Zolgensma. Первые два нужно вводить постоянно, третий — один раз в возрасте до двух лет. Дети, которые получают Zolgensma в течение полугода после рождения, перестают терять контроль над мышцами, но лекарство не может обратить вспять уже нанесенный ущерб.

В Беларуси Zolgensma впервые применили в декабре 2020 года. Дозу получила Даша Шепетовская, которая была включена в международную глобальную программу управляемого доступа к генной терапии AVXS-101, где методом случайного выбора определяется пациент с бесплатным доступом к препарату. Всего в стране 4 ребенка получили этот самый дорогой препарат в мире.

Один укол Zolgensma стоит $2,125 млн. Цена Nusinersen — $750 тыс. в первый год лечения, $375 тыс. — в последующие годы. Стоимость «Рисдипламы» — $340 тыс. в год.

Наш канал в Telegram. Присоединяйтесь!

Есть о чем рассказать? Пишите в наш телеграм-бот. Это анонимно и быстро